医学：Sechs erblindete Patienten können wieder rudimentär sehen – dank Gen-Behandlung – WELT

Herda erst wurde den der Optogenetik der diesjährige Nobelpreis für Medizin zugesprochen – nun zeigt eine kleine klinische mit einem solchen Verfahren Ergebnisse: Demnach ist die Therapie sicher sicher und is dies therapie sicher und is dies. Pigmentosa erblindet sind，wieder ein rudimentäres Sehen omöglichkeit。

“Diese Studie ist ein wichtier Meil​​enstein für die optogenetische Wiederherstellung des Sehvermögens”由巴塞尔分子与临床眼科研究所 (IOB) 的 Stefan Futterknecht 合着。 “Sie zeigt dass最初是在 einer einzelsen Person bebeschutzen Effekte auch bei weiteren Betroffenen können reproduciert werden 上死亡的。” Entwicklung Precisionr 和 Wirksamerer Therapien 的基本原理。

所有这些都属于第一阶段研究中的所有问题，包括战争的安全性、问题和战争中的错误。 “Das Therapiekonzept ermöglicht Menschen mit Retinitis Pigmentosa im späten Krankheitstadium ein gewisses artifizielles Sehen, sossads sie sich at least wiederiener können”，慕尼黑 (LMU) 中士 Stylianos Michalakis-Malix 在这场战争中说道。 “Gibt Es Bisher Nicht 就是这样。”

你是谁？色素性视网膜炎 (RP) 是由多种 Erbgut 突变引起的。 Bislang sind mehr als als 100 Gene bekannt, deren Mutationen die Krankheit können. Weltweit sind den Forschern zufolge etwa 1.5 Millionen Menschen befrätten, in Deutschland sind es nach Angaben von Michalakis schätzungsweise bis zu zu 40,000 Menschen.

Bei der Erkrankung sterben die Lichtrezeptoren in der Netzhaut nach und nach ab, die Patienten erblinden. Dagegen ist zwar in Europe eine Gentherapie Zugelassen: Allerdings hilft die mehr als 600,000 Euro teure Behandlung mit dem Präparat Luxturna nur Menschen mit Mutationen des Gens RPE65, dies Erkrankung in Frühstadium. Das berifft Experten zufolge weniger als ein Prozent der RP-Patienten。

Der optogenetische Ansatz 是指基因突变。因此，患者至少必须具备基本的基本能力，才能在网络中保持良好的能力。

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为此，参与者死亡，死于 40 至 73 岁之间，在 das schlechter sehende Auge 中注射 eine einmalige Injektion。 Dabei wurde die Genetische Bauanleitung für das sogenannte Kanalrhodopsin ChrimsonR eingebracht – ein lichtempfindliches Protein das auf auf auf auf auf auf auf Orange-rotes Licht reagiert.

达纳赫 (Danach) 因拍摄照片而去世。 Die Brille erfägt Veränderungen in Umgebung und wandelt sie in Pulse aus aus aus Orange-rotem Licht um, die das Protein ChrimsonR in behandelten Netzhaut active.

Hinsichtlich der Sicherheit 国际团队在《新英格兰医学杂志》(NEJM) 上列出了 34 名在 Ereignen am Auge 上列出的团队，von denen eines als Schwerwiegend eingestuft wurde。 Dieser Verschluss einer Netzhautarterie trat unmittelbar nach der Injection auf und verschwand nach einer Behandlung binnen weniger Minuten wieder。 Die Forscher Stufen das Verfahren ingesellschaft als sicher ein。

Bei der Nachbebachtung über zwei bis fünf Jahre besserte sich bei sieben von neun Patienten – ein Teilheimen hatte die Studie verlassen – die Lichtempfindlichkeit, unterschnitschem Ausmaß 中的过敏。 Die Sensitivität stieg je nach Patient um den Faktor 2 bis 62. Bei sechs Behandelten besserte sich das Sehvermögen in klinisch bedeutsamem Maße.请注意，请注意以下事项。发生故障或发生故障时，请不要向集团求助。

Eine Analyse、Wovon der Grad der Besserung genau abhing、sei wegen der gerigen Zahl der Patienten nicht möglich、schreibt das team。 Aber eine Optimierung der Brillen va ein verbessertes Training der Teilteinmen könnten die Resultate bezernschen.

慕尼黑专家 Michalakis von Einem 在 Aussagen 的定量分析中包含了一个“积极信号”。 “Dafür bräuchte man eine randomisierte Studie mit mehr Teilmentein”。 Sollten sich Erfolge gebentigen, könne das Rückwind geben für weitere Projekte.

“Der Ansatz hat das Potenzial, möglichkeit auch bei anderen Augenerkrankungen zu helfen, die auf einem Verlust der Fotorezeptoren basieren”，Sagt der Leiter der LMU-Arbeitsgruppe Gentherapie von Augenerkrankungen。 Ein Beispiel dafür sei etwa die Altersabhängige Maculade Generation (AMD) 在 Spätstadium。

如何？ “Weitere Folgestudien sind geplant，mit dem longtermisten Ziel，die optogenicische Therapie weiterzuentwickeln va eine deutlich höhere Sehschärfe bis hin zur Erkennung von Gesichtern zu erreichen”，teilte das IOB。 “Zu einercreten Phase-2-Studie können wir deritz noch keine weiteren Angaben machen。”